La thérapie épigénétique et les essais cliniques consistent à utiliser des médicaments ou d'autres techniques influençant l'épigénome pour traiter des problèmes médicaux dans le cadre d'essais cliniques. De nombreuses maladies, notamment le cancer, les maladies cardiaques, le diabète et les maladies mentales, sont influencées par des mécanismes épigénétiques.