Isayas Asefa Kebede*
La thérapie génique est une méthode de prévention ou de traitement spécifiquement utilisée pour traiter les patients souffrant de maladies dues à des gènes défectueux. Elle fait partie de la technologie de l'ADN basée sur les gènes et cette thérapie est devenue possible grâce aux progrès de la génétique et de la bio-ingénierie qui permettent la manipulation du vecteur pour l'administration du gène. Elle comporte certaines exigences qui doivent être respectées, telles que le clonage des gènes d'intérêt, le traitement doit fournir suffisamment de copies de gènes normaux aux cellules cibles et l'expression des gènes transférés doit être stable. Il existe deux types de thérapie génique, la thérapie germinale et la thérapie somatique, et il existe deux systèmes d'administration de base : in vivo , qui implique l'injection directe du vecteur dans le corps ; et ex vivo , qui implique la modification génétique des cellules en culture suivie d'une transplantation. Le gène ne peut pas être directement inséré dans la cellule d'un organisme. Il doit être délivré à la cellule à l'aide d'un support ou d'un vecteur. Les systèmes vectoriels peuvent être divisés en virus et non viraux. L'administration de gènes peut être utilisée à différentes fins. Les plus courantes sont : l'étude fonctionnelle des gènes, la thérapie contre le cancer, l'amélioration de la production animale grâce à la thérapie hormonale comme l'hormone de croissance et la thérapie par l'hormone de libération de l'hormone de croissance, les thérapies contre les maladies infectieuses, etc. Parmi les divers défis impliqués dans le processus, l'un des plus importants est la difficulté de libérer le gène dans la cellule souche qui peut provoquer le cancer, l'activation immunitaire, etc. Ainsi, il devrait y avoir un institut de recherche sur la thérapie génique bien établi pour faire progresser davantage leur utilisation.
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