Les biomarqueurs pharmacodynamiques peuvent fournir des informations sur les effets pharmacologiques d'un médicament sur sa cible. Les études de biomarqueurs pharmacodynamiques peuvent fournir des informations sur la preuve du mécanisme (c'est-à-dire, l'agent atteint-il sa cible prévue ?) et la preuve de concept (c'est-à-dire, l'atteinte de la cible du médicament entraîne-t-elle l'effet biologique souhaité ?). Les études de biomarqueurs pharmacodynamiques peuvent également fournir des informations sur le dosage biologique optimal ou la programmation d'un agent ciblé.
Un biomarqueur pharmacodynamique peut être utilisé pour examiner le lien entre le régime médicamenteux, l'effet cible et la réponse tumorale biologique. Le couplage du développement de nouveaux médicaments avec des mesures ciblées de biomarqueurs de la maladie de Parkinson fournit des données essentielles pour prendre des décisions éclairées et précoces de type « aller/non-aller », pour sélectionner des combinaisons rationnelles d’agents ciblés et pour optimiser les calendriers des schémas thérapeutiques combinés. L’utilisation de paramètres PD améliore également la rationalité et le pouvoir de test des hypothèses tout au long du développement de médicaments, depuis la sélection des principaux composés dans les modèles précliniques jusqu’aux premiers essais chez l’homme. Compte tenu de ces rôles essentiels dans la fourniture d’une thérapie ciblée, l’introduction de tests cliniques de DP validés et fiables est justifiée dans le développement de médicaments.